11款1类创新药首次在中国获批临床！来自礼来、康方生物等公司

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料，本周（8月26日~9月1日），有11款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包含了小分子药物、放射性治疗药物、基因修饰干细胞药物、AAV基因治疗药物、siRNA药物、双抗等类型，它们拟用于治疗癌症、2型糖尿病、肾病、银屑病等。本文将根据公开资料介绍这些产品的相关信息。

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海创药业：HP515片

作用机制：THR-β激动剂

适应症：NASH/MASH

海创药业申报的1类新药HP515片获批临床试验默示许可，拟开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH，又称代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，MASH）。根据海创药业新闻稿，这是该公司自主研发的一种口服高选择性甲状腺激素受体β亚型（THR-β）激动剂，它能直接作用于THR-β激活下游基因转录，通过增强肝细胞脂质代谢活性、提高肝脏脂肪代谢、降低脂毒性达到对非酒精性脂肪性肝炎的改善效果。

旺山旺水、中国科学院武汉病毒研究所、中国科学院上海药物研究所：VV261片

作用机制：核苷类抗SFTSV候选药物

适应症：发热伴血小板减少综合征

旺山旺水、中国科学院武汉病毒研究所、中国科学院上海药物研究所联合申报的1类新药VV261片获批临床，拟开发用于治疗发热伴血小板减少综合征。公开资料显示，VV261是一款核苷类抗新型布尼亚病毒（SFTSV）候选新药。SFTSV是一种RNA病毒，能够感染人类引发发热伴血小板减少综合征，主要临床症状是发热、呕吐、腹泻和多器官衰竭等。VV261的活性形式为核苷三磷酸，它作用于病毒聚合酶高保守的活性中心，因此不易出现病毒耐药问题。临床前研究结果显示该产品具有强效的体内外抗SFTSV活性。

通瑞生物：177Lu-TR0471注射液

作用机制：放射性治疗药物

适应症：前列腺癌

通瑞生物申报的177Lu-TR0471注射液获批临床，拟用于治疗已接受雄激素受体抑制剂但未接受过紫杉类化疗的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的成年患者。根据通瑞生物官网，该公司于2021年孵化创立，致力于放射性药物领域，聚焦肿瘤等重大疾病。

康方生物：AK135注射液

作用机制：靶向IL-1RAP的生物药

适应症：化疗诱导的周围神经病变

康方生物1类新药AK135获批临床，拟开发治疗化疗诱导的周围神经病变（CIPN）。CIPN是癌症化疗药物的潜在神经毒性引起的严重副作用，一般会影响60%以上的癌症患者。根据康方生物公开资料，AK135为靶向IL-1RAP的生物药。研究表明，IL-1RAP通过白细胞介素1、33和36 （IL-1, IL-33, IL-36）信号通路高度参与炎症过程，并且在多种血液学和实体癌的肿瘤细胞中被发现过表达。

吉源生物：人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液

作用机制：基因修饰间充质干细胞新药

适应症：2型糖尿病

吉源生物申报的人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液获批临床，拟开发治疗2型糖尿病。根据吉源生物新闻稿，这是该公司首个基因修饰间充质干细胞新药，该产品源自患者腹部脂肪，利用干细胞技术平台和基因修饰技术平台，将GLP-1和FGF21两个代谢病治疗药物装载在到干细胞药物中，临床拟用于治疗难治型2型糖尿病。

贝思奥生物：BN-1001眼用注射液

作用机制：AAV基因治疗药物

适应症：wAMD

贝思奥生物申报的BN-1001眼用注射液获批临床，拟开发用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（wAMD)。根据贝思奥生物新闻稿，这是一款AAV基因治疗药物，其在较低剂量就能持续稳定表达抗VEGF分子，从而有望降低患者症状的发生率。贝思奥生物成立于2020年，致力于研发基于重组病毒的基因治疗药物，从而用于治疗眼科疾病、神经系统疾病、恶性肿瘤、罕见病等。

联环药业、中国药科大学：吸入用LH-1901

适应症：COPD

联环药业和中国药科大学联合申报的吸入用LH-1901获批临床，拟开发治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）。公开资料显示，中国药科大学曾于2019年与联环药业签订抗COPD新药噻吩格溴铵转让合同。推测即为本次获批临床的这款吸入用LH-1901。噻吩格溴铵是针对M3受体拮抗剂类药物的临床缺陷而设计的新型支气管扩张剂，有望开发成为一款系统暴露量小、药效强且作用时间长的抗COPD新药。

普祺医药：PG-033片

作用机制：化药

适应症：神经性皮炎伴随的中、重度瘙痒

普祺医药申报的PG-033片获批临床，拟开发用于治疗神经性皮炎伴随的中、重度瘙痒。目前普祺医药尚未披露该产品的具体靶点，从受理号可知，这是一款化药新药。公开资料显示，普祺医药成立于2016年，聚焦免疫炎症性疾病药物研发，围绕免疫调节和炎症靶点建立了以外用药为特色的产品管线。

炫景生物：RG002C0106注射液

作用机制：靶向补体因子C3的siRNA药物

适应症：补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病

炫景生物申报的RG002C0106注射液获批临床，拟用于治疗补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病。根据炫景生物新闻稿，这是其自主研发用于治疗补体相关疾病的小干扰核酸（siRNA）创新药，针对补体因子C3靶点开发，也是炫景生物首个进入临床试验阶段的管线。炫景生物成立于2022年，专注于创新小核酸药物的研发和产业化。

礼来：LY3540378注射液

作用机制：RXFP1激动剂

适应症：慢性肾脏疾病（CKD）

礼来（Eli Lilly and Company）申报的LY3540378注射液获批临床，拟开发用于治疗慢性肾脏疾病（CKD）患者。公开资料显示，LY3540378（volenrelaxin）是礼来在研的长效松弛素家族肽受体1（RXFP1）的有效激动剂，目前在国际范围内处于2期临床研究阶段。松弛素（Relaxin）及其受体RXFP1均在肾脏中表达，已被证明在肾脏血管扩张、钠排泄和抗纤维化中发挥作用。在1期临床研究中，该产品被证明可持续改善肾脏灌注，支持慢性肾脏疾病和慢性心力衰竭的进一步临床开发。此外该产品具有延长的半衰期，适合每周一次皮下注射。

康缘药业：KYS202004A注射液

作用机制：靶向TNF-α和IL-17A的双抗

适应症：银屑病

根据文献报道，KYS202004A是一种靶向TNF-α和IL-17A的新型双特异性融合蛋白，旨在拮抗TNF-α和IL-17A，在自身免疫性和炎症性疾病的病理生理中起关键作用。在银屑病临床前研究中，该产品显示与其他已获批产品联合使用一样有效，在研究人员认为这有望为患者提供一种更有效的双靶向治疗方法。